Santhera fait état de résultats positifs en termes d'amélioration de la fonction respiratoire lors des essais de phase III de Catena(R)/Raxone(R) pour le traitement de la DMD
Marketwired
LIESTAL, SUISSE--(Marketwired - May 22, 2014) - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) a annoncé aujourd'hui que les résultats obtenus pour le critère d'évaluation secondaire de la fonction respiratoire lors des essais DELOS menés sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) corroboraient les résultats positifs obtenus avec le critère d'évaluation primaire. Ces résultats étayent la position favorable prononcée sur les bienfaits du traitement à base de Catena®/Raxone® pour le traitement de la DMD.
Conformément aux annonces antérieures, l'essai DELOS satisfait au critère d'évaluation primaire, à savoir la différence de débit expiratoire de pointe (DEP en pourcentage prévu, DEP%p) entre Catena®/Raxone® et le placebo mesurée au cours de l'évolution entre le stade initial et la semaine 52. Les évaluations spirométriques en milieu hospitalier ont démontré que Catena®/Raxone® réduisait significativement le déclin annuel du DEP%p avec un taux de 66 % par rapport aux patients ayant reçu un placebo. La diminution annuelle moyenne du DEP%p est de 9,0 % pour le placebo (initial : 54,3 % ; semaine 52 : 45,3 % (n = 27), p inférieure à 0,001) contre 3,1 % pour Catena®/Raxone® (DEP%p initial : 53,1 % ; Semaine 52 : 50,1 % (n = 30), p = 0,13), pour une différence entre les groupes de traitement de 5,96 % entre le stade initial et la semaine 52 (p = 0,04).
Santhera a annoncé aujourd'hui que ce constat était corroboré par les critères d'évaluation secondaires portant sur la fonction respiratoire de tous les sujets randomisés et traités. Lors du mesurage hebdomadaire réalisé par le patient à son domicile au moyen de l'appareil portatif ASMA-1 (critère d'évaluation secondaire), Catena®/Raxone® a montré une réduction significative du déclin annuel du DEP%p de 80 % par rapport aux patients sous placebo. Le dispositif ASMA-1 indique une diminution significative de 9,0 % du DEP%p entre le stade initial et la semaine 52 dans le groupe sous placebo (n = 31 ; p inférieure à 0,001), comparativement à une baisse non significative de 1,8 % dans le groupe sous Catena®/Raxone® (n = 31 ; p = 0,44), pour une différence entre les groupes de traitement de 7,2 % entre le stade initial et la semaine 52 (p = 0,03).
Par ailleurs, en ce qui concerne le volume expiratoire maximal en 1 seconde (en pourcentage prévu, VEM1%p), qui constitue un critère d'évaluation supplémentaire de la force des muscles respiratoires, Catena®/Raxone® a réduit significativement de 78 % le niveau de déclin annuel par rapport aux patients sous placebo. Le déclin annuel du VEM1%p obtenu pour le groupe sous placebo est de 10,7 %, contre 2,4 % pour le groupe sous Catena®/Raxone® (p = 0,03).
Fait important, la capacité vitale forcée (en pourcentage prévu, CVF%p), qui est une mesure du syndrome respiratoire restrictif prédictive de morbidité et de mortalité dans les cas de DMD, étaye lui aussi les bénéfices induits par le traitement à base de Catena®/Raxone®. Le déclin annuel de CVF%p a été réduit de 37 % chez les patients traités par Catena®/Raxone® (déclin de 9,0 % au sein du groupe placebo contre 5,7 % dans le groupe Catena®/Raxone® ; p = 0,08). Aucune différence n'a été observée entre les groupes de traitement en termes de pression inspiratoire ou expiratoire maximale et de débit de pointe lors de la toux.
En résumé, ces résultats apportent des preuves incontestables de l'aptitude clinique de Catena®/Raxone® à retarder la perte de la fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD par rapport aux patients sous placebo.
De manière analogue aux constatations antérieures, le traitement par Catena®/Raxone® s'est révélé sûr et bien toléré. Au total, 93,8 % des patients traités par Catena®/Raxone® et 94,1 % des patients sous placebo ont connu au moins un événement indésirable (EI). Des événements indésirables sérieux ont été signalés chez 6,3 % des patients traités par Catena®/Raxone® et 14,7 % des patients sous placebo. Les événements indésirables les plus fréquemment constatés ont été des rhinopharyngites (25,8 %) et des céphalées (19,7 %), mais leur incidence n'a donné lieu à aucune différence entre les groupes de traitement. Des diarrhées ont été légèrement plus souvent observées chez les patients traités par Catena®/Raxone® (25,0 % contre 11,8 %), tandis que des infections des voies respiratoires supérieures ont été observées plus fréquemment chez les patients qui ont reçu un placebo (17,6 % contre 6,3 %). Globalement parlant, les événements indésirables ont été d'une intensité légère à modérée.
« Nous sommes très heureux d'observer les bienfaits du traitement par Catena®/Raxone® pour le retardement de la dégradation respiratoire dans les cas de DMD, comme en témoignent les résultats significatifs obtenus sur le critère d'évaluation DEP primaire lors des essais DELOS. Les résultats positifs des analyses secondaires, qui corroborent le critère d'évaluation primaire, se montrent clairement favorables et confirment la pertinence clinique du traitement par Catena®/Raxone®. Ce point revêt une importance cruciale dans la production de preuves d'efficacité substantielles pour la procédure d'homologation », a expliqué Nick Coppard, vice-président directeur en charge du développement chez Santhera. « En ayant démontré des bénéfices significatifs et cliniquement pertinents sans rencontrer de problème d'innocuité, nous estimons être en position favorable pour entamer les discussions d'approbation réglementaire avec les autorités », a-t-il ajouté.
Ces données seront présentées aujourd'hui même lors du symposium BioEURquity Europe 2014 d'Amsterdam et seront téléchargeables sur le site Web de la société www.santhera.com sous la section « Investors/Presentations ».
À propos de DELOS
DELOS désigne un protocole d'essai de Phase III en double aveugle contrôlé par placebo en vertu duquel ont été randomisés et traités 64 patients européens et américains atteints de DMD sans traitement concomitant aux corticostéroïdes, en se voyant administrer des comprimés de Catena®/Raxone® (900 mg, soit 300 mg 3 fois par jour, N = 1) ou le placebo correspondant (N = 33). L'âge moyen des patients était de 14,3 ans. 5 d'entre eux étaient traités en milieu ambulatoire et 59 en milieu non-ambulatoire au stade initial. Aucun critère d'admissibilité n'avait été établi quant au statut mutationnel. L'étude visait à évaluer l'efficacité de Catena®/Raxone® dans l'amélioration ou le retardement de la perte de fonction respiratoire chez les patients atteints de DMD non traités par corticostéroïdes par rapport à un groupe sous placebo. La préservation de la fonction respiratoire est reconnue par les cliniciens et les autorités réglementaires comme ayant une importance clinique majeure pour les patients atteints de DMD.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est l'un des types les plus communs et les plus dévastateurs de dégénérescence musculaire qui conduit rapidement à un affaiblissement progressif de la fonction musculaire. Cette pathologie génétique dégénérative héritée par trouble récessif lié au chromosome X présente une incidence d'environ 1 sur 3 500 individus de sexe masculin nés dans le monde. La DMD se caractérise par une carence en protéine dystrophine, qui conduit à des lésions cellulaires, un affaiblissement de l'homéostasie du calcium, un stress oxydatif élevé et une production d'énergie amoindrie dans les tissus musculaires. Il en résulte une faiblesse et une atrophie musculaires progressives et une morbidité précoce consécutive à une insuffisance respiratoire. L'idébénone est une benzoquinone de synthèse à chaîne courte et un cofacteur de l'enzyme NAD(P)H : quinone oxydoréductase (NQO1) capable de stimuler la chaîne de transport d'électrons mitochondriale et de renforcer les niveaux d'énergie cellulaire.
À propos de Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) est une entreprise pharmaceutique suisse spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de produits pharmaceutiques innovants pour le traitement des pathologies mitochondriales et neuromusculaires. Santhera développe Catena®/Raxone® à titre de traitement destiné aux patients atteints de neuropathie héréditaire optique de Leber (LHON), dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et sclérose en plaques progressive primaire (PPMS), autant de domaines médicaux pour lesquels les thérapies actuelles restent sans réponse. Santhera a précédemment a reçu l'approbation temporaire (cATU) pour le médicament Raxone® dans le cadre du traitement de la LHON en France et a récemment soumis une demande d'autorisation marketing (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments en vue d'homologuer le traitement de la LHON dans l'Union européenne. Santhera a récemment estimé que les pics combinés des ventes annuelles potentielles de Catena®/Raxone® dans les indications de LHON et DMD pourraient atteindre 600 millions de francs suisses.
Pour plus d'informations, consultez le site de la société : www.santhera.com.
Raxone® et Catena® sont les marques déposées de Santhera Pharmaceuticals.
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